我国新药研发已历经跟踪仿制阶段、模仿创新阶段，目前正在向原始创新阶段发展

面向“十四五”时期的新形势、新任务，我国新药研究要向发现全新结构、全新靶点和全新机制的原创性新药目标奋进，逐步缩小与发达国家间的差距。基于表型和基于靶标的药物筛选是创新性药物发现的重要途径，在现有技术条件下，需要筛选平均1 万个化合物才能获得1 个上市新药。因此，大型、高质量化合物库和高效率的药物筛选方法的建立是创新药物发现的必要保障。天然产物和类天然产物是发现药物先导化合物的重要源泉。中国医学科学院药物研究所在天然药物研究方面拥有雄厚的工作基础和历史积累，以天然生物资源为基础，全合成、半合成或结构优化具有“类天然产物片段”的小分子化合物，其具有靶点明确，空间构象可预测性强、化学稳定性高、质量和体内分布可控等优势特点。

药物所化合物库：

构建国内一流化学与天然药物样品库及生物活性评价体系

药物所化合物库自2003年建立以来，在药物所以及“十二五”国家科技重大专项“国家化合物样品库的建设发展和资源共享”、“十三五”国家科技重大专项“化合物资源服务平台的发展、完善和应用”、院校创新工程项目“药物化合物库建设与开发利用”、“天然产物和类天然产物库建设”和部门预算“医科院药物所公共卫生体系建设”项目支持下，化合物库配置了-80℃气动式自动化样本库、Brady LA1试管打印贴标一体机、Mettler-Toledo百万分之一分析天平、全自动化液体处理工作站等先进仪器设备，以满足药物研发源头创新提供支撑平台的化合物库建设需求，建成专业化存储、自动化管理的国内一流的化学与天然药物样品库。化合物储量将近90万种，主要包括动植物、微生物来源天然产物单体或以天然产物为结构骨架的衍生物，化学合成、酶学合成化合物和微生物代谢产物等，具有骨架结构新颖独特、多样、生物活性广泛、成药性好的特点。并且建立了400余个体内外生物活性评价模型；建立了科学、规范、高效的化合物库信息化管理系统，以及样品管理的标准化操作流程，搭建了化合物制备和药理活性筛选之间的合作平台，并保证实验数据具有可追溯性。

化合物库建设成果

化合物资源共享助力创新药物研发

为推进创新药物和新靶点发现研究，为源头创新药物发现奠定物质基础和重要支撑性平台,药物所样品库建立了化合物网络平台，实现资源共享，使科研资源得以最大化的利用，以拓展发现活性化合物的机遇，加快新药研发的进程。