药理学研究室是我所的重点科室，也是我国最早建立的重点药理学科之一。始终发挥着我国药理学人才培养、药理研究和新药创制的重要作用，多年来在历次教育部重点学科评估中均名列药理学科第一名。现在属于国家教育部认定的全国高校重点学科药学学科中的二级学科，是天然产物活性物质与功能国家重点实验室的重要组成部分，建有新药作用机制研究与药效评价北京市重点实验室，科研实力和研究水平一直处于国内本领域领先地位。
药理学研究室现有科技人员102名，其中研究员17名，副研究员22名，副主任技师4名，助理研究员38名。主管技师8名。建有博士后流动站，现有博士研究生导师14名，硕士研究生导师19名。
药理学研究室针对常见病、多发病以及重大疾病和重大传染病，深入开展防治恶性肿瘤、神经精神疾病、心脑血管及代谢性疾病、感染及免疫相关疾病等创新药物作用及分子机制研究。建立了与国际接轨的新药药效评价和作用机制研究技术平台体系，开展创新药物药效学评价和作用机制领域中共性和前沿关键技术研究，为推动我国药理学基础研究领域的拓展、药理学科行业的发展和技术进步以及国际核心竞争力的提升做出了突出贡献。
1. 金水宝的研制
于上世纪70年代起采集，分离虫草菌种，研究培养条件。经过多年努力，从青海天然虫草分离培养出优良虫草菌Cs-4，药理实验证明其菌丝体的提取物有降胆固醇、抗缺氧、镇痛、止咳祛痰、增加心脏与脑的血流量、抑制血小板聚集等多种作用，经与天然虫草比较且效果相同。临床证实对慢性支气管炎、高脂血症、性功能低下等有较好的疗效且副作用小。Cs-4发酵菌丝体1987年由卫生部批准为第一个一类中药新药。1990年获国家科学技术进步三等奖。
2. 氢溴酸山莨菪碱的研制
实验中偶然发现山莨菪碱，通过改善微循环障碍能治疗不同类型休克，用于抢救中毒性痢疾、暴发型流脑和大叶肺炎的危重病儿，使死亡率大大降低。山莨菪碱的发明与应用结果推动了山莨菪碱的人工合成，设计出独创的合成路线，合成品的商品名为654-2。与此同时推动了微循环和抗休克的理论研究；开拓了应用山莨菪碱治疗疾病的广阔前景。1982年获国家发明二等奖。
3. 治疗慢性肝炎新药—联苯双酯
在研究中药五味子的基础上开发，药理试验表明它能降低四氯化碳等化学毒物所致的动物转氨酶升高，减轻肝脏病理损伤，抑制四氯化碳引起的肝微粒体脂质过氧化及其与肝微粒体脂质及蛋白质的共价结合，起肝保护作用。此外本品对黄曲霉素及苯并芘的致突变活性有抑制作用，能增强肝脏的解毒功能。由协和药厂投产。后生产滴丸，出口韩国等。上海十五药厂正式生产片剂。1984年转让给辽宁省锦州药厂，1994年起滴丸出口韩国及印度尼西亚等国，年创外汇250万元以上。1986年获第35届布鲁塞尔尤里卡世界发明金质奖。
4. 抗肿瘤药—紫杉醇
通过对国产四种红豆杉植物化学研究，证明国产红豆杉植物均含有紫杉醇，开展了紫杉醇原料及其注射液的一系列临床前研究。研发国产紫杉醇注射液，商品名 “紫素”对晚期卵巢癌、乳腺癌、食管癌和肺癌有明显疗效，效果与进口紫杉醇注射液“泰素”相仿。1995年9月卫生部批准在我所协和药厂试生产，並继续进行III期临床试验，紫杉醇和紫杉醇注射液于1995年获得二类新药证书。1997年获国家科技进步三等奖。
5. 抗肿瘤药—甲异靛
在对中药复方当归芦荟丸研究中，发现其组分青黛对慢性粒细胞白血病有效，继而从青黛中找到有效成分靛玉红，进行定向设计、合成、筛选、发现和创制了甲异靛。甲异靛对动物实验肿瘤的抑制率、口服吸收均优于靛玉红，未见致突，致畸作用，除抑制DNA和RNA生物合成及微管蛋白聚合外，还对癌细胞有促分化诱导作用。1992年卫生部批准为一类新药，获新药证书及批准文号。1992年国家医药管理局 “七五”科技攻关重大成果奖，1995年获国家发明三等奖。
6. 海南粗榧抗癌有效成份的研究
1973年我所与解放军第187医院合作开始研究海南粗榧及其有效成分的抗肿瘤作用，从植物资源、化学成分、有效成分合成、分析和药理诸方面开展了较为完整和系统的研究。从中分离出19种单体成分，其中8个化合物系首次从植物中分得。药理试验证明四种结构的酯碱均有明显的抗肿瘤活性，其中以三尖杉酯碱和高三尖杉酯碱的作用最强。临床研究表明，三尖杉酯碱和高三尖杉酯碱对急性粒细胞白血病病人有明显疗效。1985年获国家科学技术进步一等奖。
7. 中药一类新药-人工麝香研究
麝香是我国珍稀中药材，有近300种治疗急症和疑难病证方剂中含有麝香。麝是国家一级保护动物，长期依靠猎麝取香，麝资源严重不足，为保护珍稀濒危动物，解决供求矛盾，70年代初，卫生部药政局和当时商业部委托中国医学科学院药物研究所牵头负责，山东济南中药厂和上海市中药研究所参加协作，开展了人工麝香研制系统工程的研究。发现与麝香活性成分相似的物质－芳活素，并依照二者化学成分类同性、药理活性一致性和理化性质近似性配方原则，制备了人工麝香。1993年人工麝香被批准为中药一类新药，并定为中药保密品种，1998年转为正式生产。2015年获国家科学技术进步一等奖
8. 一类抗肝炎新药-双环醇
双环醇是药物所科研人员研制的首个具有自主知识产权的国家一类抗肝炎新药，其结构新颖、生物利用度高、临床疗效显著，已获美国、欧盟、日本、韩国等15个国家和中国台湾地区物质发明专利。双环醇化学结构新颖，合成工艺适于生产，成功实现产业化。独家转让北京协和药厂，2001年获新药证书，以商品名百赛诺®上市。双环醇药理作用机制新颖，具有多环节综合药效。对肝损伤机制不同的多种动物模型均能明显降低血清转氨酶，减轻肝脏病理损伤并具有一定的抗肝炎病毒作用；可明显防治实验性肝纤维化；预防致癌物诱发的肝癌。2006年获国家科学技术进步二等奖
9. 治疗急性缺血性脑卒中一类新药-丁苯酞
丁苯酞最早从芹菜及其籽提取，后化学合成，具有预防和治疗急性缺血性脑卒中的作用，1999年获得专利证书。1999年底中国医学科学院药物研究所将该项目转让给石药集团，2002年9月石药集团取得了丁苯酞原料及软胶囊的新药证书及试生产批件。2003年石药集团投资1.4亿元筹建了恩必普药业有限公司，专门生产丁苯酞软胶囊（商品名恩必普）。恩必普是世界上第一个专门针对缺血性脑卒中的多靶点药物。2009年获国家科学技术进步奖二等奖
10. 治疗糖尿病新药-桑枝总生物碱
桑枝总生物碱是全球首个植物来源有效组分降血糖天然药物，历时21年中西合璧的原创新药成果。2020年3月获批上市，适应症为2型糖尿病，获批当年就通过国家谈判成功进入医保目录。桑枝总生物碱具有选择性抑制肠道的α-葡萄糖苷酶、促进GLP-1分泌、保护胰岛β细胞、改善胰岛素抵抗、调节肠道微生态等多重药理作用。除降低糖化血红蛋白外，还可有调节血脂、减轻体重，无低血糖风险，具有潜在肾脏保护和心血管等临床综合获益。
