北京协和医学院药物研究所药物化学学科始建于1958年，经过60多年的发展，目前拥有合成药物化学、天然药物化学和新药开发三个研究室。以本学科为主建有“天然药物活性物质与功能”国家重点实验室和“活性物质发现与适药化研究”北京市重点实验室。

目前，药物化学学科有两位中国工程院院士，三位国家自然科学基金杰出青年科学基金获得者，三位新世纪首批“国家百千万人才”国家级人选，一位万人计划领军人才，四位国家海外高层次人才引进计划青年项目获得者，两位国家自然科学基金优秀青年科学基金获得者。学科负责编辑出版《Chinese Chemical Letters》和《Journal of Asian Nature Products》两种国际级英文学术期刊。

药物化学学科主要包括以下四个研究方向：

合成药物化学：基于人工智能和计算机辅助药物设计等技术开展小分子先导化合物的设计、合成与成药性研究，确定候选药物开展进一步研发；开展复杂活性天然产物的全合成与结构改造研究，发现天然产物来源的原创药物。

天然药物化学：常用中草药中结构多样活性天然产物的发现，全面揭示天然药物的药效物质；活性天然产物的结构修饰及构效关系研究；基于天然药物活性先导化合物的创新药物研究；濒危药材药效物质及其代用品研究。

化学生物学：在疾病精准诊疗、靶标发现和生物分子功能调控等方面提供新的策略、方法及分子工具，实现以新靶标确证和原创候选药物发现为最终目标的源头创新，为化学与生物学、医学交叉领域的研究注入新的内涵和驱动力。

生物合成与合成生物学：阐明天然产物的形成机制，解析天然产物结构与生物合成基因之间的逻辑关系；基于生物合成基因挖掘新的天然产物；利用生物合成酶元件的组装与改造，构建新的合成途径，实现天然产物在底盘细胞中的制备与优化。